Una nuova frontiera nella lotta contro il colesterolo alto si apre grazie all’editing genetico. La tecnica CRISPR-Cas9, sviluppata da CRISPR Therapeutics e studiata anche dai ricercatori della Cleveland Clinic, offre la prospettiva di una singola somministrazione per abbassare il colesterolo LDL («cattivo») e i trigliceridi, senza necessità di trattamenti periodici. Il trattamento, denominato CTX310, mira a modificare l’attività del gene ANGPTL3, responsabile della produzione di una proteina che regola il metabolismo dei grassi.
Il principio alla base della terapia è semplice: gli scienziati sanno che alcune persone possiedono varianti genetiche che riducono l'attività di ANGPTL3, associandole a livelli inferiori di colesterolo LDL e trigliceridi. La CTX310 introduce nel fegato un sistema di editing genetico per inattivare il gene ANGPTL3, con l’obiettivo di ridurre la proteina e, di conseguenza, i grassi circolanti nel sangue. I primi studi clinici, condotti su 15 adulti con livelli elevati di colesterolo, trigliceridi o entrambi, hanno dimostrato riduzioni significative dei parametri lipidici dopo una singola infusione.
I risultati pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati durante il congresso dell’American Heart Association nel 2026 mostrano che la riduzione media del colesterolo LDL è stata del 52,5% e dei trigliceridi del 47,8% rispetto ai valori iniziali, mantenendosi per almeno dodici mesi. L'interesse si concentra anche sulle persone con livelli particolarmente elevati di trigliceridi, dove il trattamento ha confermato il suo potenziale. La ricerca sottolinea l’importanza di un approccio innovativo che interviene direttamente sui meccanismi biologici alla base del colesterolo alto, superando i limiti delle terapie farmacologiche tradizionali.
Nonostante le promettenti evidenze, la sicurezza di questa nuova terapia genetica è oggetto di studio e valutazione. I primi risultati clinici hanno mostrato che una singola infusione può produrre effetti duraturi per diversi anni, ma ulteriori ricerche sono necessarie per monitorare gli eventuali effetti collaterali a lungo termine.
